展望 2018，我想花一點(diǎn)時(shí)間來(lái)回顧 FDA 在醫(yī)藥和公眾健康方面進(jìn)展順利的一年——從2017年上市的突破性醫(yī)藥產(chǎn)品到促進(jìn)競(jìng)爭(zhēng)的創(chuàng)紀(jì)錄的仿制藥批準(zhǔn)數(shù)量，再到 FDA 不斷推動(dòng)促進(jìn)*和有效的產(chǎn)品創(chuàng)新和保證美國(guó)公眾免遭與食物相關(guān)疾病威脅的政策的努力。

今日，新的醫(yī)學(xué)突破正在深刻地改變我們?nèi)绾慰创椭委熂膊〉姆绞?，這在幾年前似乎是不可思議的。在現(xiàn)代醫(yī)學(xué)環(huán)境中，F(xiàn)DA 正在評(píng)估其政策的各個(gè)方面，以確保我們?cè)诖龠M(jìn)對(duì)有效治療人類(lèi)和動(dòng)物疾病具有潛在可能性的有益創(chuàng)新并改善公眾健康的同時(shí)保護(hù)消費(fèi)者。

創(chuàng)新產(chǎn)品創(chuàng)紀(jì)錄的一年

隨著對(duì)疾病的科學(xué)認(rèn)識(shí)不斷提高，醫(yī)學(xué)實(shí)踐也越來(lái)越符合患者的個(gè)性化需求，我們也正在現(xiàn)代化我們?cè)谡麄€(gè)研發(fā)過(guò)程中如何與創(chuàng)新者合作，以使用*好的科學(xué)技術(shù)更有效地為患者提供產(chǎn)品。

例如，F(xiàn)DA *近協(xié)調(diào)批準(zhǔn)了一款新型診斷器械，該器械能夠在醫(yī)療*和醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心（CMS）提出的測(cè)試覆蓋范圍內(nèi)（從而促進(jìn)對(duì)這一創(chuàng)新產(chǎn)品的早期獲?。趩我粶y(cè)試中檢測(cè)出數(shù)百個(gè)基因突變。

此外，在快速發(fā)展的個(gè)體化醫(yī)療領(lǐng)域，F(xiàn)DA 推出了新的指南草案，提出更好的方法來(lái)研發(fā)解決經(jīng)常引發(fā)或?qū)е录膊〉臐撛诜肿痈淖儯ɡ?，基因突變）的治療方法。這包括僅存在于一小部分患者中的罕見(jiàn)分子改變。指南提出了一種方法，讓藥品研發(fā)者在合理的科學(xué)證據(jù)表明藥物可以在這些基因組結(jié)果的患者中有效的基礎(chǔ)之上，通過(guò)識(shí)別罕見(jiàn)基因突變，將患者納入臨床試驗(yàn)進(jìn)行靶向治療。新指南討論了證明特定疾病內(nèi)各分子亞型有效性所需的證據(jù)。該框架工作可能引導(dǎo)對(duì)于可能從中受益的患者的靶向治療藥物的更一致的研發(fā)和批準(zhǔn)。

去年 8 月，隨著美國(guó)首例基因治療產(chǎn)品的批準(zhǔn)，我們還看到以全新方式治療疾病的實(shí)踐的到來(lái)。之后我們又批準(zhǔn)了兩個(gè)基因治療藥品。像這樣的創(chuàng)新正在為嚴(yán)重疾病的治療創(chuàng)造一個(gè)轉(zhuǎn)折點(diǎn)。這一技術(shù)在治愈頑固性和遺傳性疾病方面還有更大潛力?！久绹?guó) FDA 批準(zhǔn)首例基因治療藥物 - CAR-T 療法 2017/08/31】【FDA 批準(zhǔn)首例針對(duì)罕見(jiàn)遺傳性失明的基因治療藥物 2017/12/20】

2017 年，在創(chuàng)新方面也出現(xiàn)了一些類(lèi)似的歷史性里程碑。這一集體性進(jìn)步反映了科學(xué)方面的根本改變，使我們能夠用新平臺(tái)打擊更多疾病。由于能夠更好地將藥物靶向到潛在的疾病機(jī)制，我們愈加能夠在研發(fā)過(guò)程的早期識(shí)別患者獲益。同時(shí)，在許多情況下，這些相同的工具也使我們能夠更早、更有效地解決*性問(wèn)題。

部分程度上由于這些進(jìn)步，F(xiàn)DA 在 2017 年批準(zhǔn)了創(chuàng)現(xiàn)代記錄數(shù)量（56）的新藥和生物制品。在去年的 56 個(gè)新藥批準(zhǔn)中，46 個(gè)是由藥品審評(píng)與研究中心（CDER）批準(zhǔn)的新分子實(shí)體 — 其中 28 個(gè)新藥的批準(zhǔn)使用了一個(gè)或多個(gè) FDA 加快審評(píng)項(xiàng)目。這 56 個(gè)新藥品批準(zhǔn)中有 10 個(gè)是由生物制品審評(píng)與研究中心（CBER）批準(zhǔn)的生物治療產(chǎn)品。有孤兒藥適應(yīng)癥獲批的藥品數(shù)量也創(chuàng)下紀(jì)錄。與此同時(shí)，我們消滅了未決孤兒藥認(rèn)定請(qǐng)求的全部積壓。我們?cè)?2017 年還數(shù)次打破了單月*高仿制藥批準(zhǔn)數(shù)量的記錄，仿制藥批準(zhǔn)年度總數(shù)創(chuàng) FDA 歷史*高（1,027 件）。我們相信，如果照目前的趨勢(shì)持續(xù)下去，我們將在 2018 年超過(guò)這一仿制藥批準(zhǔn)記錄。

我們以科學(xué)為基礎(chǔ)、以患者為中心的監(jiān)管方式也延伸到醫(yī)療器械中，我們專(zhuān)注于產(chǎn)品研發(fā)的生命周期方法。這使我們能夠在簡(jiǎn)化臨床研發(fā)方案的同時(shí)不會(huì)影響我們依賴(lài)嚴(yán)格證據(jù)的承諾。通過(guò)認(rèn)真考慮何時(shí)可以通過(guò)上市后研究而不是上市前研究更好地收集臨床數(shù)據(jù)，患者獲得一些突破性器械所需的等待時(shí)間更短，而又不會(huì)使 FDA 證明器械*性和有效性合理保障的金標(biāo)準(zhǔn)做出讓步。

我們承諾對(duì)于生成關(guān)鍵器械批準(zhǔn)信息采用“*小負(fù)擔(dān)標(biāo)準(zhǔn)”，這在《21 世紀(jì)醫(yī)藥法案》的條款中得以強(qiáng)化和推進(jìn)。該政策方法是我們努力幫助創(chuàng)新者生成可以盡可能高效地支持上市批準(zhǔn)的高質(zhì)量證據(jù)的一個(gè)標(biāo)志。我們對(duì)這些原則的接受在患者對(duì)于醫(yī)療器械的獲取方面取得了顯著進(jìn)步。2017 年，F(xiàn)DA 批準(zhǔn)了創(chuàng)紀(jì)錄數(shù)量的新器械（95）。這是 2009 年獲得上市批準(zhǔn)的新器械數(shù)量的四倍多。

現(xiàn)代化 FDA 監(jiān)管計(jì)劃

這些新進(jìn)步也帶來(lái)了新挑戰(zhàn)。在 FDA，我們正面臨著對(duì)監(jiān)管諸如基因治療、靶向藥物、基于細(xì)胞的再生醫(yī)學(xué)和數(shù)字化醫(yī)療等科學(xué)高度新型領(lǐng)域的需求；在這些領(lǐng)域我們傳統(tǒng)的產(chǎn)品監(jiān)管方法可能不太適合。為迎接這些新挑戰(zhàn)，我們正在重新審視如何使我們習(xí)慣的監(jiān)管方法做出適應(yīng)。我們需要在作為我們產(chǎn)品審評(píng)程序的一部分持續(xù)保護(hù)消費(fèi)者的同時(shí)，確保我們?cè)试S有益新技術(shù)的進(jìn)步。

為促進(jìn)這些努力，我們推出了一個(gè)新的政策框架，允許某些診斷測(cè)試由獲得官方認(rèn)可的第三方審查。這一新框架將減輕測(cè)試開(kāi)發(fā)者的負(fù)擔(dān)，并簡(jiǎn)化這些類(lèi)型的創(chuàng)新產(chǎn)品的監(jiān)管評(píng)估。這種方法更容易適應(yīng)這些技術(shù)的高度迭代性，測(cè)試通常需要常規(guī)修改以提高其準(zhǔn)確度和臨床效用。

去年夏天，我們還啟動(dòng)了一個(gè)試點(diǎn)項(xiàng)目，探索監(jiān)管數(shù)字化醫(yī)療器械的新方式，從而使這些快速發(fā)展的技術(shù)能夠同樣經(jīng)歷迅速的產(chǎn)品演變，這是醫(yī)療移動(dòng)應(yīng)用程序等軟件工具的標(biāo)志，與此同時(shí)，F(xiàn)DA 保留確保可靠地生產(chǎn)出這些數(shù)字化醫(yī)療工具的能力。我們通過(guò)一系列指南來(lái)跟進(jìn)這些行動(dòng)，指南闡明了我們打算如何以一種鼓勵(lì)創(chuàng)新的方式監(jiān)管某些數(shù)字化醫(yī)療技術(shù)。

更廣泛地講，我們?yōu)榈椭林械蕊L(fēng)險(xiǎn)的醫(yī)療器械制造商提供了更多澄清，這將對(duì)于不會(huì)顯著影響器械*性或有效性的微小修改，減少不必要的提交。從而，患者將更快地從升級(jí)產(chǎn)品中受益。

為了使我們的政策與我們需要審查的新技術(shù)的獨(dú)特屬性正確匹配，我們?cè)谄渌?xiàng)目中采取的新舉措也顯而易見(jiàn)；從我們的再生醫(yī)學(xué)綜合性政策（旨在激勵(lì)這些潛在變革性產(chǎn)品*和有效的創(chuàng)新）到我們對(duì) 3D 打印醫(yī)療器械制造商的指南草案?！綟DA 宣布綜合性再生醫(yī)學(xué)政策框架 2017/11/18】【FDA 發(fā)布更新指南引領(lǐng) 3D 打印醫(yī)藥產(chǎn)品新時(shí)代 2017/12/06】

我們知道，從我們現(xiàn)代化監(jiān)管方式所帶來(lái)的公眾健康獲益并不局限于上市前審評(píng)過(guò)程。如果我們對(duì)上市后監(jiān)督有信心，在上市后工具和政策方面的進(jìn)步能夠以更*的產(chǎn)品、更好的信息來(lái)指導(dǎo)醫(yī)療決策以及更多的機(jī)會(huì)更高效的將產(chǎn)品推向市場(chǎng)的形式對(duì)患者產(chǎn)生重大影響。這就是為什么我們總是在尋找改革和改善這種監(jiān)督的方法，并推進(jìn)我們與患者和醫(yī)療服務(wù)提供者分享這些信息的方式。

例如，去年秋天，我們啟動(dòng)了一個(gè)新的可搜索數(shù)據(jù)庫(kù)，以更好地告知患者和醫(yī)療保健專(zhuān)業(yè)人員有關(guān)藥品和生物制品所報(bào)告的不良事件。我們將盡快采取其它措施來(lái)改善我們與患者和醫(yī)療服務(wù)提供者分享重要臨床信息的方式。這些目標(biāo)還包括加大潛在高風(fēng)險(xiǎn)產(chǎn)品的上市后監(jiān)督力度，以及就我們發(fā)現(xiàn)的潛在問(wèn)題提前警示消費(fèi)者等新努力。舉例來(lái)說(shuō)，我們已采取果斷行動(dòng)保護(hù)公眾免受無(wú)良診所提供的高風(fēng)險(xiǎn)干細(xì)胞產(chǎn)品的傷害。我們將在 2018 年采取繼續(xù)開(kāi)展類(lèi)似行動(dòng)。

2017 年，我們還采取新舉措，警告那些虛假宣稱(chēng)其未經(jīng)批準(zhǔn)的產(chǎn)品可以治療或治愈危及生命疾病的公司；我們推出了一份新的指南草案，介紹了 FDA 基于產(chǎn)品可能給消費(fèi)者帶來(lái)的風(fēng)險(xiǎn)監(jiān)管順勢(shì)療法產(chǎn)品的方法；我們采取措施提醒公眾注意其它未經(jīng)證實(shí)和未經(jīng)檢測(cè)的產(chǎn)品的危險(xiǎn)，如某些健身產(chǎn)品、受污染的膳食補(bǔ)充劑和 Kratom。除此之外，我們還采取新舉措幫助患者更快地獲得所需配藥藥品，同時(shí)保護(hù)公眾免受劣質(zhì)配藥藥品的傷害。2018 年將會(huì)有額外的執(zhí)法措施。我們將繼續(xù)推動(dòng)使 FDA 能夠使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)更好地指導(dǎo)監(jiān)管決策的工作。

促進(jìn)藥品競(jìng)爭(zhēng)

許多人認(rèn)為 FDA 在藥品定價(jià)方面沒(méi)有任何作用，但我不同意。雖然我們沒(méi)有權(quán)力來(lái)監(jiān)管價(jià)格，但我們有權(quán)利和責(zé)任確保 FDA 的政策不會(huì)阻礙競(jìng)爭(zhēng)，這*終會(huì)抑制價(jià)格上漲并保證患者對(duì)藥品的獲取。

我們作為成本劃算、高品質(zhì)仿制藥產(chǎn)品守門(mén)人的職責(zé)，是促進(jìn)人用藥和動(dòng)物藥競(jìng)爭(zhēng)的基礎(chǔ)部分。我們正在推進(jìn) FDA 可以幫助患者獲得更多可負(fù)擔(dān)得起的藥品的新方法。我們分享了于 2017 年 6 月啟動(dòng)的藥品競(jìng)爭(zhēng)行動(dòng)計(jì)劃中所采取的一些步驟 — 從仿制藥申請(qǐng)審評(píng)優(yōu)先級(jí)劃分【FDA 將更多仿制藥列入優(yōu)先審評(píng)并提供缺少競(jìng)爭(zhēng)的仿制藥清單 2017/06/28】，到阻止品牌藥企業(yè)尋找拖延仿制藥進(jìn)入市場(chǎng)的系統(tǒng)漏洞【FDA 采取基礎(chǔ)步驟改善仿制藥企業(yè)對(duì)品牌藥樣品的獲取 2017/11/09】，到在仿制藥審評(píng)積壓方面取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展，再到確保低成本藥品能夠到達(dá)患者手中，從而使患者可以從這些藥品的有效性和更實(shí)惠的價(jià)格中受益。

打擊成癮的新舉措

我曾多次提到我作為局長(zhǎng)的*高工作重點(diǎn)是處理國(guó)家面臨的成癮危機(jī)，主要是尼古丁和阿片類(lèi)藥物。2017 年，我們宣布了如何應(yīng)對(duì)這些危機(jī)的新計(jì)劃。七月份，我們宣布了一項(xiàng)綜合性計(jì)劃【FDA 宣布煙草和尼古丁的全面監(jiān)管計(jì)劃 2017/08/06】，建議將可燃香煙中的尼古丁降低至*低或非成癮水平。同時(shí)，我們采取了新舉措開(kāi)發(fā)創(chuàng)新性遞送系統(tǒng)，對(duì)于那些仍想要達(dá)到令人滿(mǎn)意的尼古丁水平的成年人來(lái)說(shuō)，這種系統(tǒng)可能比香煙具有更低的有害性。作為該計(jì)劃的一部分，我們組建了一個(gè)新的尼古丁指導(dǎo)委員會(huì)。委員會(huì)負(fù)責(zé)現(xiàn)代化 FDA 研發(fā)和監(jiān)管尼古丁替